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• 등록일 : 26-07-03 11:58

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[바이오포럼] 에이브레인 "세계 첫 알츠하이머 유전자 치료제 개발한다"

박경원 에이브레인 대표가 20일 서울에서 열린 '2025 한경바이오인사이트포럼'에서 발표를 진행하고 있다 / 사진=오현아 기자

"아직까지 뇌혈관장벽(BBB)을 치료할 수 있는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기반 치료제는 없습니다. 해당 기술을 바탕으로 알츠하이머 치료제를 선보이고자 합니다"

박경원 에이브레인 대표는 20일 롯데호텔 제주에서 열린 '2025 한경바이오인사이트포럼'에서 "올해 안에 AAV 기반 치료제의 비임상 진입을 추진할 것"이라며 이같이 말했다.

에이브레인은 알츠하이머병, 파킨슨병, 헌팅턴병 등 퇴행성 뇌질환 유전자 치료제를 개발하는 바이오벤처다. 알츠하이머는 아밀로이드베타 단백질이 뇌에 쌓이면서 발생하는 것으로 알려졌다. 이를 생성하는 전구체 단백질을 아밀로이드 프리커서 단백질(APP)이라 부른다.

박 대표는 "알츠하이머 가족력이 있는 환자에게 많이 나타나는 단백질"이라며 "그러나 돌연변이 APP 펩타이드가 있는 환자의 경우 아밀로이드베타 단백질이 쌓이는 것을 막는다는 것을 알게 됐다"고 설명했다. 이에 업체는 인위적으로 APP의 돌연변이 펩타이드를 만들어낼 수 있는 약물을 주입하는 방식의 치료제를 생각하게 됐다.

대표 파이프라인인 ‘AB101’로, 알츠하이머병 치료제다. 앞선 기전을 통해 아밀로이드베타(Aβ)의 응집을 억제해 신경세포를 보호하는 기전을 갖는다. 전임상 연구에서 Aβ플라크 감소 및 인지 기능 개선 효과가 확인됐다. 올해 비임상 시험을 시작해 2027년까지 IND(임상시험계획) 신청을 목표로 하고 있다.
파킨슨병 치료제 ‘AB103’도 있다. 이 후보물질은 알파시누클레인(α-Syn) 응집을 차단하는 펩타이드 기반 억제제다. 전임상 모델에서 운동 능력 향상 및 신경염증 감소 효과를 보였다. 에이브레인은 현재 비임상 실험을 준비 중이며, 향후 글로벌 임상을 고려하고 있다.

이러한 약물의 전달 물질로는 AAV 벡터를 선택했다. 박 대표는 "AAV 벡터의 BBB 통과율이 낮아 치료 효율이 제한적이었다"며 "이를 개선한 맞춤형 AAV 캡시드를 개발해 BBB 투과성을 획기적으로 향상시켰다"고 설명했다.

박 대표는 "퇴행성 뇌질환 치료제 시장은 2030년까지 100억 달러 규모로 성장할 전망"이라며 "우리는 퍼스트인 클래스 유전자 치료제 개발을 목표로 글로벌 파트너십을 확대하고 있으며, 올해 40억 원 규모의 시리즈 A 투자 유치를 추진 중"이라고 말했다.
오현아 기자 5hyun@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2025년 2월 20일 21시2분 게재됐습니다.