에이브레인이 국가신약개발사업단과 협약을 체결하고 파킨슨병 유전자치료제 후보물질 ‘AB103’의 선도물질 개발에 본격 착수한다

고령화 사회 진입과 함께 퇴행성 뇌 질환 환자가 급증하면서 바이오 데이터 및 유전체 정보를 활용한 정밀 의학 솔루션 개발이 바이오 경제의 핵심 축으로 부상하고 있다. 특히 기존의 증상 완화형 치료 방식을 넘어 질병의 원인을 근본적으로 제어하는 유전자 데이터 기반 치료제에 대한 글로벌 시장의 관심이 집중되는 가운데, 국내 유망 바이오테크 기업이 국가 차원의 R&D 지원 리스트에 이름을 올렸다.

에이브레인은 국가신약개발사업단(KDDF)과 ‘AB103: α-Syn(알파-시뉴클레인) 응집 억제 기반 파킨슨병 유전자치료제 선도물질 개발’ 과제 수행을 위한 본협약을 전격 체결했다. 이번 협약에 따라 에이브레인은 파킨슨병 발병의 핵심 기전으로 지목되는 단백질 변형 데이터를 제어하는 유전자치료제 후보물질 'AB103' 고도화에 속도를 낼 방침이다.

■ 도파민 보충 넘어선 '질병 조절형' 유전자 데이터 아키텍처 구축

현재 파킨슨병 임상 시장에 공급되는 치료제는 대부분 부족한 도파민을 일시적으로 보충하는 증상 완화에 치우쳐 있어, 뇌 신경세포의 사멸을 근본적으로 저지하는 질병 조절형(DMD) 치료제에 대한 미충족 수요가 매우 높다. 에이브레인이 개발 중인 'AB103'은 파킨슨병의 근본 원인인 알파-시뉴클레인 단백질의 비정상적인 응집과 신경세포 간 병리적 전파를 차단하도록 설계된 변이 기반 치료 물질이다.

해당 물질은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 유전자 전달 기술을 채택해 신경세포 내에서 치료 물질이 장기간 안정적으로 발현되도록 유도한다. 에이브레인은 이미 선행 단계 연구에서 세포 및 파킨슨병 동물 모델을 통해 병리적 지표 감소와 행동 기능 개선 가능성에 대한 유의미한 정량적 데이터를 확보한 것으로 파악된다.

■ 범부처 전주기 R&D 지원 연계… 적응증 확장성 검증

에이브레인은 이번 국가 과제 수행을 통해 환자 유래 세포 모델과 파킨슨병 동물 모델을 다각도로 활용할 예정이다. 이를 기반으로 'AB103'의 작용 기전 데이터를 정밀 검증하는 한편, 최적의 효율을 내는 AAV 전달체를 선별해 독성 시험 등 비임상 단계 진입에 필수적인 핵심 데이터 패키지를 구축한다는 전략이다.

박경원 에이브레인 대표는 이번 국책과제 선정을 기점으로 파킨슨병 유전자치료제 라인업이 본격적인 선도물질 개발 단계로 진입했다고 평가하며, 기존의 한계를 극복하는 근본적 치료 물질로 완성하겠다는 방향성을 제시했다. 아울러 기업 측은 파킨슨병 파이프라인을 시작으로 동일한 단백질 변리 메커니즘을 공유하는 루이소체 치매, 다계통위축증 등 다양한 알파-시뉴클레인 영역으로의 적응증 확장 타당성 데이터도 함께 확보해 나갈 것으로 관측된다.

박선기

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출처 : 한국데이터경제신문(https://www.dataeconomy.co.kr)